Frankfurdi Goethe ülikooli hematoloogid on koostöös Venemaa ravimifirmaga välja töötanud uue toimeaine, mis võitleb tõhus alt Philadelphia kromosoompositiivse leukeemia kõige agressiivsemate vormidega.
Philadelphia kromosoompositiivse leukeemia (Ph+) patsientide ravivõimalused on viimastel aastatel oluliselt suurenenud. Sellest hoolimata on suurel osal patsientidest tekkinud resistentsus olemasolevate ravimite suhtes. Nüüd on aga Frankfurdi Goethe ülikooli hematoloogid koostöös Venemaa ravimifirmaga välja töötanud uue toimeaine, mis võitleb tõhus alt Philadelphia kromosoompositiivse leukeemia kõige agressiivsemate vormidega nii in vitro kui ka in vivo. Nad on sellest teatanud erialaajakirja "Leukemia" praeguses väljaandes.
Philadelphia kromosoomiga patsientidel areneb krooniline müelogeenne leukeemia (CML) või äge lümfileukeemia (Ph+ ALL). Need on esimesed leukeemia tüübid, mida on võimalik ravida tänu suunatud molekulaarteraapia väljatöötamisele. Selektiivsed kinaasi inhibiitori toimeained mõjutavad otseselt vähki indutseerivat geeni BCR/ABL. Kuid mõne aja pärast muutub ravi paljude patsientide jaoks ebaefektiivseks – kas BCR/ABL mutatsioonide või muude seni teadmata mehhanismide tõttu. Praegu on ainult üks aine, ponatiniib, mis suudab ületada peaaegu kogu kliinilise resistentsuse. Kahjuks saab ponatiniibi kasutada ainult äärmise ettevaatusega, kuna sellel on mõned selle eluohtlikud kõrv altoimed.
Moskvas asuv ettevõte Fusion Pharma on välja töötanud uuendusliku kinaasi inhibiitori PF-114 eesmärgiga avaldada Ph+ leukeemiale sama mõju kui ponatiniibil, kuid väiksemate kõrvalmõjudega."Leukeemia" praeguses väljaandes juhib meeskond professor dr Afsar Mian. Oliver Ottoman ja lektor dr Martin Ruthardt II meditsiinikliiniku hematoloogiaosakonnast on teatanud, et PF-114 on resistentse Ph+ leukeemia vastu sama tõhus kui ponatiniib.
"Need tulemused annavad aluse PF-114 manustamiseks ravile resistentsetele Ph+ leukeemiaga patsientidele. Soodsat efektiivsust ja head kõrv altoimete profiili tuleb nüüd I kliinilise faasi uuringutes patsientidega täiendav alt testida, " selgitas dr Ruthardt. "PF-114 poleks sellisele arengutasemele jõudnud ilma meie kolleegideta Frankfurdis. Nende andmete põhjal saame 2015. aasta esimesel poolel alustada rahvusvaheliste I faasi uuringutega," selgitab dr Ghermes Chilov. Projekti rahastanud ettevõtte Fusion Pharma tegevjuht.
