Suukaudne sihipärane ravim on näidanud julgustavat toimet ja talutavaid kõrv altoimeid ravile resistentse või retsidiveerunud ägeda müelogeense leukeemiaga (AML) patsientidel – halva prognoosiga rühmal, millel on vähe võimalusi – teatavad Dana-Farberi vähiinstituudi uurijad ja M. D. Andersoni vähikeskus.
Raporti vanemautori Dana-Farberi meditsiinidoktor Anthony Letai sõnul oli 32-st suukaudse inhibiitoriga ABT-199 ravitud patsiendist viiel leukeemia likvideeritud ja veel mitmel haigus stabiilne.
2. faasi mitmekeskuseline uuring oli esimene ABT-199 kasutamine retsidiveerunud või resistentse AML-iga patsientidel. Need patsiendid on sageli saanud palju varasemat ravi keemiaravi või hüpometüleerivate ainetega ning nad on liiga nõrgad, et läbida agressiivseid ravimeetodeid, nagu intensiivsem keemiaravi või tüvirakkude siirdamine.
Uuring, milles osales 32 patsienti, käivitati Letai ja Marina Konopleva Dana-Farberi Vähiinstituudi ja M. D. Andersoni Vähikeskuse laborite prekliiniliste uuringute põhjal, mis näitasid, et ABT-199 võib tappa AML-i rakuliine, patsiendi AML-i. rakud ja patsiendilt saadud AML-rakud, mis on implanteeritud hiirtele. ABT-199 on suunatud vähi "ellujäämise" valgule BCL-2, mida on seostatud AML-iga patsientide resistentsuse ja halva prognoosiga.
Avatud uuringus osalenud patsientide vanus oli 19–84 aastat ja keskmine vanus oli 71.
Esimesel hindamisel neli nädalat pärast ravi oli ühel patsiendil täielik ravivastus ja neljal oli täielik ravivastus normaalsete vererakkude vormide mittetäieliku taastumisega; üks neljast saavutas täieliku vastuse 20. nädalaks, teatasid uurijad.32 patsiendist kuuel vähenes luuüdi blastide arv vähem alt 50 protsenti.
Ükski patsient ei surnud ravi kõrv altoimete tagajärjel.
Teadlased jõudsid järeldusele, et ABT-199 kui üksikaine "on märkimisväärne kliiniline toime halva prognoosiga retsidiveerunud või resistentse AML-iga patsientidel ning et IDH geenide mutatsioonidega patsiendid võivad olla selle ravimi suhtes eriti tundlikud".
Letai märkis, et seda annust piiravat toksilisust ei saavutatud, jättes avatuks võimaluse suuremate annuste kasutamiseks edasistes uuringutes. Järgmine samm on tema sõnul viia läbi katsed, milles ABT-199 kombineeritakse teiste ainetega. Neid katseid avatakse praegu mitmes kohas, sealhulgas Dana-Farberis.
