Uuring, milles uuriti ühendi PRM-151 (PRM) potentsiaali progresseeruva luuüdi fibroosi (armistumine) vähendamisel kaugelearenenud müelofibroosiga patsientidel, on andnud esialgseid positiivseid tulemusi. Müelofibroos on eluohtlik luuüdi vähk.
Uuring, mille juhtis Srdan Verstovsek, MD, Ph. D., Texase ülikooli MD Andersoni vähikeskuse leukeemiaprofessor, näitas, et ühend oli hästi talutav 27 patsiendi jälgimisel. Verstovseki uurimistulemusi esitleti täna San Franciscos Ameerika Hematoloogiaühingu (ASH) 56. aastakoosolekul ja need avaldati ASH ajakirjas Blood.
"Puudusid tõendid ravimitega seotud müelosupressiooni või luuüdi vererakkude ja vereliistakute tootmise võime pärssimise kohta. Samuti nägime julgustavaid suundumusi nii haiguse kliinilistes kui ka histoloogilistes aspektides," ütles Verstovsek. "Luuüdi fibroosi vähenemine, stabiilne kuni paranenud hematoloogiliste parameetrite, sümptomitele reageerimise ja põrna suuruse vähenemise suhtes on selge, et liikumispuudega inimeste edasine arendamine on kasulik.
Müelofibroosi põhjustab pahaloomuliste luuüdirakkude kuhjumine, mis kutsub esile põletikureaktsiooni, tekitab luuüdi arme ja piirab selle võimet toota verd, mille tulemuseks on aneemia. Ameerika Ühendriikides diagnoositakse igal aastal umbes 3000 uut müelofibroosi juhtumit. Keskmine elulemus jääb vahemikku kaks kuni 11 aastat, olenev alt erinevatest prognostilistest teguritest.
Müelofibroosiga patsientidel esineb palju kurnavaid sümptomeid, sealhulgas väsimus, kaalulangus, kõhuvalu, tugev sügelus, öine higistamine ja luuvalu. Paistes põrn on haiguse üheks tunnuseks, mis on seotud paljude selle sümptomitega.
PRM on pentraksiin-2 rekombinantne vorm, inimvalk, mis toimib koekahjustuse kohtades, indutseerides makrofaagide diferentseerumist, et vältida ja pöörata fibroosi. PRM on näidanud laialdast fibroosivastast toimet väljakujunenud fibrootiliste haiguste mitmes prekliinilises mudelis ja I faasi uuringutes ei esinenud annust piiravat toksilisust. Verstovsek leidis, et PRM oli hästi talutav nii koos ruksolitiniibiga kui ka ilma teise tugeva müelofibroosi ravita.
